Фонд терапии синдрома Ангельмана (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, FAST) объявил о выделении 5 миллионов долларов США на создание нового центра клинических испытаний и трансляционных исследований в области редких нарушений развития нервной системы — первого в своем роде передового центра, которым будет руководить д-р Элизабет Берри-Кравис (Elizabeth Berry-Kravis). Будущий Центр трансляционных исследований фонда FAST в университете имени Раша станет глобальным центром для обучения специалистов по проведению нейрогенетических клинических испытаний и инновационной интервенционной терапии, требующей новых методов доставки лекарств и специализированного ухода.
Многие врачи, работающие с нейрогенетическими расстройствами, ведут отличную работу в клиниках общей и специализированной помощи при конкретных видах расстройств, но не имеют подготовки по сложным вопросам организации и проведения клинических испытаний и составления отчетов о них. Это означает, что отсутствие специальной подготовки для оперативного проведения испытаний существенно ограничивает возможности таких испытаний.
«Это начало новой эры. На сегодняшний день в стадии разработки находится более 25 терапевтических программ для лечения синдрома Ангельмана, большинство из которых финансируются фондом FAST, — сообщила д-р Аллисон Берент (Allyson Berent), главный научный сотрудник фонда FAST. — Мы находимся на поворотном этапе, когда многие из этих программ готовы к проведению ранних стадий первых клинических испытаний на людях, но у большинства больничных центров нет достаточной пропускной способности, чтобы удовлетворить эту растущую потребность».
Для удовлетворения этой потребности новый центр под руководством доктора Берри-Кравис, которая руководит клиническими испытаниями уже более 20 лет, станет первой организованной учебной программой для тех, кто специализируется на проведении клинических испытаний и доставке новых лекарств для лечения редких нейрогенетических расстройств. Благодаря созданию официальной программы стипендий как для местных, так и для иностранных кандидатов, врачи будут проходить подготовку по следующим направлениям: шаги, необходимые для проведения перспективного клинического исследования; законодательное регулирование контрактов и этических норм; сложности создания инфраструктуры для тестирования пациентов и формирования специализированных клинических команд, необходимых для проведения испытаний (включающих, например, анестезиологов, координаторов испытаний, подготовленных нейропсихологов, неврологов/эпилептологов, нейрохирургов и любых других специалистов, имеющих отношение к конкретному испытанию), и многое другое. Кроме того, эта программа предполагает создание инфраструктуры и архитектуры, которые необходимы для превращения центра фонда FAST в университете Раша в ультрасовременное медицинское учреждение с помещениями для клинических испытаний, построенными с учетом потребностей этой уникальной группы пациентов.
Центр испытаний фонда FAST объединит все необходимое под одной крышей и станет моделью наиболее эффективного и результативного проведения клинических испытаний, что позволит д-ру Берри-Кравис официально делиться своим опытом с другими и поможет расширить возможности десятков дополнительных центров по всему миру. По завершении обучения стипендиаты фонда FAST смогут донести этот опыт до других медицинских учреждений по всему миру. С этой целью фонд FAST обязуется оказывать финансовую поддержку модернизации существующих и создания новых центров клинических исследований, чтобы эти знания и опыт помогли удовлетворять огромный спрос на базе множества центров.
Стипендиаты FAST пройдут практическое обучение и будут интегрированы в Центр на целый год, полностью сосредоточившись на проведении клинических испытаний в области нарушений развития нервной системы. Кроме стипендиатов, центр фонда FAST в университете Раша также будет обучать экстернов в более короткие сроки, чтобы они могли узнать о доставке лекарственных средств, повысить свою квалификацию и обучиться эффективным методам работы. Этот набор навыков они смогут принести в свои медицинские учреждения для более эффективного предоставления интервенционной терапии большему числу пациентов наиболее безопасным и эффективным способом.
«Мы стоим на пороге множества важных прорывов, поэтому для меня большая честь быть назначенной директором центра FAST в университете Раша в такое критическое время, — заявила д-р Элизабет Берри-Кравис. — Это поможет многим людям, и я с нетерпением жду возможности работать с лучшими умами в этой области над революционными медицинскими открытиями завтрашнего дня».